Местная генная терапия для лечения наследственного заболевания кожи

Генная терапия, разработанная британской компанией Amryt Pharma, показала положительные доклинические результаты при лечении редкого генетического заболевания кожи.
January 10, 2019

Генная терапия, разработанная британской компанией Amryt Pharma, показала положительные доклинические результаты при лечении редкого генетического заболевания кожи.

Категория: biotech

Местная генная терапия для лечения наследственного заболевания кожи

Генная терапия, разработанная британской компанией Amryt Pharma, показала положительные доклинические результаты при лечении редкого генетического заболевания кожи.


Болезнь, называемая рецессивным дистрофическим буллезным эпидермолизом (RDEB), является одной из групп заболеваний, при которых у пациентов наблюдаются мутации белков, жизненно важных для целостности кожи. При RDEB в клетках пациентов отсутствует определенная форма коллагена, что вызывает «хрупкость» кожи и неспособность к ее регенерации. Подобное заболевание зачастую приводит к смерти пациентов в раннем взрослом возрасте.


Местная генная терапия, предложенная компанией Amryt, предназначена для восстановления кожи пациентов, подверженных RDEB, посредством предоставления функциональной копии необходимого белка коллагена. В ходе доклинических испытаний терапия Amryt оказалась способна восстановить выработку белков коллагена в клетках и тканях кожи, пораженной RDEB.


В отличие от других методов лечения, генная терапия Amryt не использует вирусные векторы для доставки гена. Несмотря на то, что новый метод доставки гена подразумевает более частое применение терапии, преимуществом является сниженный риск ее разрушения иммунной системой. Доклинические испытания также подтвердили, что данная терапия не является токсичной для кожных покровов и организма пациентов. 


В будущем компания Amryt планирует применение генной терапии для лечения кожных заболеваний, подобных RDEB.


В настоящий момент другие компании также исследуют методы борьбы с кожными заболеваниями. Так, голландская компания ProQR проводит исследования терапии с использованием мРНК для доставки здоровых копий белков коллагена пациентам с RDEB.